被“冰冻”在不到两平米的床上，SMA患者珍妮凭借唯一能动的右手大拇指，用文字向世界发出呼喊。

 

 

人们常说，每一个孩子都是遗落人间的天使。有些孩子在爱意中平安快乐的长大，而有些孩子，却从一出生，就伴随着命运的坎坷。这其中，就包括SMA患儿。

 

SMA又称“孤儿病”，是一种罕见病。它将本应在公园吹泡泡、在游乐场骑旋转木马、在幼儿园做游戏的小天使们，禁锢在了病床上。

 

SMA是由编码SMN蛋白的SMN1基因缺陷引起的。SMN蛋白对运动神经元的健康和存活至关重要。脊髓和下脑干中运动神经元的丧失会导致进行性肌肉萎缩，在最严重的情况下会导致瘫痪和呼吸或吞咽能力的丧失。

 

 

舞蹈，在普通人的印象中应当是优美的、欢快的，然而，却有一种叫做亨廷顿舞蹈症的疾病，颠覆着人们对于“舞蹈”的认知。

亨廷顿舞蹈症是一种罕见的、常染色体单基因显性遗传病，全球患病率约为十万分之2.7。患者多在35～50岁发病，表现出不自主舞蹈样震颤、精神障碍、痴呆。起初症状和体征较为隐匿，随后呈缓慢进行性加重，平均生存期为10-20年，目前无药可医。

 

每年的5月15日是国际亨廷顿舞蹈症关爱日，让我们一起关注这一疾病，同时也共同努力，争取早日攻克这一医学难题。

2015年，我国AD患者的年治疗费用为1677.4亿美元,  预计到2025年，这一数字将高达18871.8亿美元。

 

2014年，国际肌营养不良家长联盟（United Parent Muscular Dystrophy）组织首次将每年的9月7日定为DMD世界知晓日（World Duchenne Awareness Day, WDAD），旨在让更多人知道杜氏肌营养不良，让更多人了解患者的真实生活。那么，你知道什么是DMD吗？

 

阿尔兹海默症（Alzheimer's Disease，AD ）是一种常见的、但是起病隐匿的神经退行性疾病，俗称老年痴呆。自1906年首次发现该病已经过去了100多年，很多我们所熟知的名人，例如美国前总统里根、英国前首相撒切尔夫人，以及《百年孤独》作者加夫列尔·马尔克斯，都在晚年罹患阿尔兹海默症。

 

每年的9月21日，是“世界阿尔兹海默症日”，全世界各个国家和地区都会通过组织一系列不同的活动，让更多人了解并关注AD。

 

NSG™-SGM3系列模式动物是一种具有跨时代意义的创新体内小鼠模型，由辛辛那提儿童医院医疗中心的James Mulloy博士率先提出。在改善人类白血病的生长和植活，尤其是在其他免疫缺陷品系中生长非常困难的白血病类型时，NSG™-SGM3有着非常优秀的表现。

 

从2010年开始，NSG™-SGM3系列小鼠就已被全球众多科学家用来更好地了解人类白血病的发病和发展机制，同时在相关疾病的治疗性复方药物研发上也有着非常良好的应用。

首次人体 (first in human, FIH) 临床试验的剂量选择，通常取决于综合评估试验药物疗效、毒性和稳定性的体外和体内研究数据。安全的给药方案，需要根据完整的临床前数据和类似化合物的历史信息来进行预测。

遗憾的是，抗体和多数生物制剂的临床前开发都面临着缺乏预测性体内模型的问题。这种分子的主要特征即特异性，意味着因缺乏相应的靶点它们几乎在所有非灵长类动物模型中没有活性。

目前，已获得监管机构认可的非人灵长类动物 (non-human primate, NHP) 种类极为缺乏[1]，这对药物开发人员获取试验性新药申请所需的临床前药代动力学 (PK)、安全性和疗效数据，带来了巨大的难度。如果缺乏这些数据，同样将会给FIH临床研究给药方案的确定带来极大挑战[2]。

自2017年首个嵌合抗原受体 (CAR) T细胞疗法获得FDA批准以来，这一前景良好的免疫疗法模式呈现出了强劲的发展势头。随着现有的CAR T细胞疗法在治疗血液癌症方面获得的不菲成绩，研究人员也开始着手探索将其用途扩展到实体瘤和其他领域。CAR T细胞疗法为其他治疗失败的患者带来了新的希望。

 

疫情对生活的影响是方方面面的，生命科学领域的研究工作，同样也受到了疫情的影响。

 

此前，针对新冠疫情导致的非人灵长类动物(non-human primate, NHP)短缺，美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration, FDA)向新药研发和研究人员发布新建议，敦促他们在一般毒理学研究中考虑使用NHP的替代品。

这项FDA文件是近年来开始出现的减少临床前研究中使用NHP这一趋势的最新例证。

 

 

NHP通常被认为是评估免疫刺激性抗体和相关产品毒性的金标准。因为与其他临床前动物模型相比，NHP与人类的基因同源性最高。

 

根据不同的构建方式和使用目的，人源化小鼠有多种类型。本文所介绍的人源化小鼠是指移植了人类组织或细胞（如免疫细胞）的免疫系统人源化小鼠。文中将结合杰克森实验室（下文简称JAX）研究人员的模型构建经验进行阐述，无论您选择自行构建还是直接购买已经构建好的人源化小鼠，希望可以为您提供经验参考。