自1929年以来,JAX研究人员在理解人类生物学方面取得了重大进展,并为当今基本医学治疗的发展做出了直接贡献。
到目前为止,26项诺贝尔奖与杰克逊实验室的研究、教育计划和资源有关。。贾克斯教授乔治斯内尔博士,获得1980年诺贝尔生理学或医学奖,为深入了解免疫系统的主要组织相容性复杂,使器官移植成为可能。三名JAX毕业生 暑期学生计划 继续获得诺贝尔奖,另有二十多个诺贝尔奖颁发给了 JAX小鼠.
以下是JAX的一些发现,这些发现在世界各地都有先进的临床治疗:
  • 伊丽莎白·罗素的工作为血液和免疫疾病带来了新的治疗方法,包括第一次治疗。骨髓移植在哺乳动物身上。
  • 1958年,当在一只叫做129的小鼠身上检查一个巨大的睾丸肿瘤时,勒罗伊·史蒂文斯注意到它由多种组织组成,包括肌肉、皮肤、骨骼和毛发。在后来的研究中,史蒂文斯观察到,这种称为畸胎癌的肿瘤不仅产生了各种组织,而且还产生了一组未分化的细胞,有能力生长成广泛的组织类型。他将后一种细胞称为“多能胚胎干细胞”,并被公认为“人类的父亲”。干细胞研究.”
  • 研究道格拉斯·科尔曼导致了瘦素的发现肥胖与糖尿病研究。瘦素也是一种治疗罕见的肥胖患者的特殊遗传病。
  • 乔治·斯内尔获得1980年诺贝尔生理学或医学奖,因为它提供了对免疫系统主要组织相容性复合体的深入理解,使器官移植有可能。
  • 现在广泛使用的技术人类生育治疗例如体外受精和胚胎冷冻(冷冻),在过去的40年中,JAX公司开发和完善了这些技术,以建立和维护庞大的小鼠品系储存库。
  • 李世珍最早发现了肌抑素,一种抑制肌肉生长的蛋白质。他的工作为开发治疗方法开辟了新的途径,以对抗因疾病引起的肌肉萎缩,如杜氏肌营养不良症或老化。李,他的研究依赖于使用老鼠模型的疾病,在2017年加入JAX的教员。
  • 刘冠希他的同事们发现了一些最致命的女性癌症的分子指纹:一种被描述为串联复制子表型(TDP)的基因组结构,在三阴性乳腺癌浆液性卵巢癌和子宫内膜癌,这是对特定化疗(顺铂)的反应。
  • 工作卢茨猫导致了Spinraza的发展,这是治疗脊髓萎缩的第一种药物,这是一种罕见的致命性疾病,可导致婴儿脊髓变性。类似的方法正被用于治疗更常见的疾病,如阿尔茨海默氏症、帕金森症和肌萎缩侧索硬化症(ALS)。
治疗在地平线上
JAX的两项有希望的基础研究发现正在进入临床试验阶段:
  • 西蒙·约翰的新研究表明,将维生素B3添加到小鼠的饮用水中青光眼可以预防眼疾的衰弱。约翰实验室正在与一个潜在的人类试验的临床合作伙伴进行讨论。
  • Cyteir治疗学的创立是为了将一种新的“基因化疗”方法引入到临床试验中。癌在杰克逊实验室进行的治疗。凯文·米尔斯实验室确定了阻止某些癌细胞修复的分子,提供了一个针对基因定义的癌症的机会,同时显着地减少了化疗的副作用,并潜在地避免了治疗抗药性的发展。
  • 基于JAX教授工作的FcRN临床试验德里罗波尼安,进展非常顺利,特别是对于自身免疫性疾病叫做溶血性贫血。
有助于未来治疗的研究
这些基础研究结果有望大大推进治疗方案:
  • 大卫·哈里森证明雷帕霉素治疗能显著延长老化老鼠和延缓衰老疾病的开始--这是第一次证明能延长哺乳动物寿命的干预措施。这一发现为健康衰老所涉及的生物途径提供了线索。
  • 大卫·塞雷兹在糖尿病研究界实现了消除开始诱导过程的B细胞的长期目标。1型糖尿病。他成功地使用了基因操纵的方法来确定一个潜在的代谢靶点。
  • 每一种癌症都是从单个细胞开始的,而且詹妮弗·克劳布里奇找到了一种精确和可靠的方法--对开放染色质进行全基因组分析--以确定导致特定病例的细胞种类。白血病,这是癌症预后和预后的一个有价值的关键。 由李查尔斯确定了两个可服药的目标胃癌通过基因组分子图谱技术,验证了该发现在小鼠模型中能够承载人类肿瘤。
  • 基于上面提到的Spinraza的成功,珍稀孤儿疾病中心目前正在与多个基金会合作,以创建和分发更好的各种遗传疾病的小鼠模型。
  • 这个FDA批准Mepsevii用于儿科和成人粘多糖第VII型(MPS VII),常被称为Sly综合征。“Sly综合征”这个名字是以医学博士WilliamSly的名字为基础的,他首先描述了MPSVII,并与JAX团队合作,为这种疾病描述了一种小鼠模型,该疾病在全世界范围内影响不到150名患者。